遺伝子治療【概要】 すべての病気にはその原因になっている遺伝子の構造や働きに異常がある。特に遺伝病、癌、そしてエイズなど。一つの遺伝子だけが異常の場合と、複数の異常が複合している場合では治療戦略が違う。遺伝子治療は異常な遺伝子を取り除くということではなく、特定の働きをつかさどる遺伝子を生体内に注入し、体の中で発現させて効果を出させようというもの。遺伝子を運び込む方法論、つまりウイルスベクターの選択と効率で苦労している。 【詳しく】 血友病Bは正常な遺伝子をアデノアソシエイトウイルス(AAV)に入れて筋肉注射すると、筋肉で第IX因子を作り始める。現在は安全性と有効性を確かめるため第1相の臨床試験が開始されている。アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症はこの酵素がないために先天性免疫不全症となり、幼児のうちに死亡する。他に治療法がない疾患、実際に必要性が高い疾患が優先的に研究されている。遺伝子治療を受けた患者で白血病発生の報告があり、現在は多くの研究が中断している。
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